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高达15亿美元潜在合作!诺华与 Voyager Therapeutics 就用于神经系统疾病的下一代AAV衣壳达成许可选择协议
Original
凯莱英医药
凯莱英药闻
2023-05-27
欢迎关注凯莱英药闻
2022年3月8日,诺华宣布与 Voyager Therapeutics (简称“Voyager”)达成一项许可选择协议,诺华可在签约后12个月内使用Voyager的三种衣壳用于神经系统疾病(CNS),Voyager将从三个衣壳获得高达5400万美元的预付款,以及3750万美元的使用费;
此外,诺华还可能会选择使用Voyager的另外两种衣壳,评估它们的可用性,并支付额外的15亿美元费用。
Voyager将有望获得最高高达17亿美元的潜在开发、监管和商业里程碑付款,以及诺华基于使用Voyager衣壳产生的净销售额高达个位数的提成。
Voyager是一家专注于下一代腺相关病毒 (AAV) 技术的基因治疗公司,数据表明,其专有的 TRACER 平台(即通过细胞特异性表达的AAV向性重定向平台)识别选择的用于靶向组织和细胞的改进载体,与传统 AAV 相比,该载体具有更高的特异性、更低的剂量和更低的脱靶效应风险,能够广泛地分布到皮层和大脑更深区域的神经元。
此前,Voyager也曾与辉瑞就新型TRACERAAV衣壳达成高达6亿美元的许可选择协议。
Voyager的研发管线如下:
病毒载体通常由三部分组成:(1)蛋白衣壳和/或包膜——定义病毒载体的组织或细胞取向性和抗原识别;(2)需要传递的目的基因——在细胞中表达时可产生预期效果;(3)“调节盒”——即组合增强子/启动子/辅助元件,控制转基因作为上位体或染色体整合体的稳定或瞬时体细胞表达。
病毒载体是目前细胞与基因疗法(CGT)的主要递送手段,主流包括AAV(多用于基因治疗)和LV(慢病毒,多用于细胞疗法)。优质的病毒载体应具备有足够的空间来递送大片段的治疗基因;具有高转导效率,能感染分裂和非分裂的细胞;能靶向特定的细胞,且可以长期稳定表达转基因;具有较低的免疫原性的或致病性,不会引起炎症;具备大规模生产的能力等优点。
病毒基因传递技术的比较
根据QYResearch 分析,全球病毒载体以及质粒市场规模在2025 年将达13.5亿美金,2021-2025年CAGR 为18.5%。
全球病毒载体与质粒DNA 制造市场规模(亿美元)
而中国地区病毒载体及质粒市场增速更快,2021-2025 年CAGR 为21.5%,到25 年将达到68.31 百万美元。
中国病毒载体与质粒制造市场规模(百万美元)
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